Ziel der Wirkstoff Forschung ist, eine Substanz zu finden, die an einen Rezeptor oder an ein Enzym bindet. Dabei muß die Substanz nicht nur wie ein Schlüssel ins Schloß passen, es müssen ihr auch alle häßlichen Nebenwirkungen weggezüchtet werden. Sehr trickreich stellt der menschliche Körper selbst Wirkstoffe her - zum Beispiel Peptide. Sie können den Chemikern bei der Suche als Vorbild dienen, als Leitstruktur. Die Frage ist: Was an dieser Leitstruktur ist verantwortlich für die Bindung? Was an einem Peptid (ein großes Molekül) kann man ungestraft weglassen und was muß geändert werden, damit die Substanz nicht verdaut wird, wie das mit Peptiden leider geschieht.

Soll der Wirkstoff auf eine Zelle zielen, ist das Schloß ein Rezeptor. Er sitzt in der Zellmembran. Bindet er einen Schlüssel, deformiert er sich und reicht diese Veränderung als "Wirkung" über ein komplexes Stellwerk ins Zellinnere weiter. Den zweiten Typ Schloß bilden die Enzyme, die, im Blut schwimmend, biochemische Prozesse katalysieren. In sie führen die Chemiker einen Schlüssel ein, der als Blockierer (Inhibitor) der Katalyse wirken soll.